Longtemps occupée par le Zolgensma de Norvatis puis le Skysona de Bluebird, la place du médicament le plus cher du monde revient désormais à l’Hemgenix. Ce dernier est commercialisé par le laboratoire américain CSL Behring et il permet de traiter l’hémophilie B.
Autorisé depuis la fin du mois de novembre dernier par la puissante Food and Drug Administration (FDA), le médicament est disponible pour 3,5 millions de dollars. Si le montant peut paraître élevé, il reste toutefois bien plus faible que le coût actuel pour un patient sur toute une vie estimé entre 21 et 23 millions de dollars aux Etats-Unis.
Une maladie rare qui empêche le sang de coaguler
Les patients souffrant d’hémophilie sont aujourd’hui contraints de suivre un traitement à vie, via des perfusions intraveineuses quotidiennes. L’Hemgenix permet lui de se contenter d’une unique perfusion pour traiter cette maladie rare qui empêche le sang de coaguler correctement. Des hémorragies peuvent se déclarer au niveau des articulations, des muscles ou des organes internes (y compris au niveau du cerveau).
Selon les données relevées par l’agence américaine, le médicament le plus cher du monde aurait permis de réduire de 54 % le taux de saignement prévu au cours d’une année. Par ailleurs, il a libéré 94 % des patients de longues perfusions coûteuses, qui sont employées aujourd’hui pour contrôler cette maladie potentiellement mortelle.
Le traitement en question s’appuie sur la technique de la thérapie génique : du matériel génétique est introduit dans les cellules pour suppléer le gène malade avec un gène sain. De nombreux scientifiques se sont félicités pour une telle approbation par la FDA et soulignent un progrès important dans le développement de thérapies innovantes.
1 personne sur 40 000 dans le monde
L’hémophilie B touche environ une personne sur 40 000 dans le monde, et cette version B concerne environ 15% de tous les patients hémophiles. En Europe et aux Etats-Unis, on estime qu’approximativement 16 millions de personnes sont atteintes de l’hémophilie B. À noter que la plupart des femmes qui sont touchées par la maladie ne présentent quasiment aucuns symptômes. L’hémophilie A toucherait 5 fois plus du monde, mais elle est moins contraignante.